Genska terapija ispravlja rijetku krvnu bolest

• Travanj 19, 2024

Njemački istraživači izvijestili su da su putem genske terapije (ili genske terapije) uspjeli ispraviti neispravnost gena odgovornog za Wiscott-Aldrichov sindrom bolest za koju se smatra da je rijetka, ali razorna djeca jer uzrokuje krvarenje produljene malim udarcima ili ogrebotinama. Ovaj poremećaj ostavlja djecu ranjivom na određene vrste raka i opasne infekcije, objavljuje portal. Vijesti o Danima zdravlja.

Pokus se smatrao uspješnim, jer su implantirane stanice bile sposobne povećati broj trombocita i poboljšati neke stanice imunološkog sustava.

Međutim, jedna od 10 djece koja su sudjelovala u studiji razvila je akutnu pojavu T stanica leukemije , kao rezultat umetanja a zdrav gen pomoću virusnog vektora (modificiranog virusa koji funkcionira kao sredstvo za uvođenje genetskog materijala u jezgru druge stanice).

Studija pokazuje potencijalni napredak u genske terapije s matičnim stanicama u genetskom poremećaju, rekao je stručnjak i direktor Centar izvrsnosti za starenje i popravak mozga na Sveučilištu Južne Floride, Paul Sanberg za Vijesti o zdravlju iako je prepoznao da je potrebno pronaći učinkovitiji vektori i osiguranje.

Djeca koja razvijaju Wiskott-Aldrichov sindrom rađaju se s genetski defekt naslijeđena u X kromosom , što utječe na broj i veličinu trombociti i čini ih osjetljivijim na krvarenje i patnju infekcija.

Najčešće korišteni tretman za ovaj sindrom je presađivanje leđne moždine da je rad, može izliječiti pacijenta, iako je opasan postupak zbog odbacivanja koje tijelo može generirati i infekcija koje se pojavljuju kasnije.

Video Medicina: How the worst moments in our lives make us who we are | Andrew Solomon (Travanj 2024).