Cistična fibroza može imati nove lijekove

• Travanj 19, 2024

Osobe s cističnom fibrozom mogu imati nadu zahvaljujući a nove lijekove koji se pokazao drastično poboljšanim funkcija pluća onih koji ga pate.

Pilula je prvi lijek koji napada uzrok problema, a ne simptome ove nasljedne bolesti; Međutim, samo 5% ljudi koji pate od tog stanja imaju mutacija potrebne za rad lijeka. Drugi lijek je pod istragom, tako da uz njihovu kombinaciju mogu učinkovitije ispraviti bolest.

Peter Mueller , znanstveni direktor Vertex Pharmaceuticals u Cambridgeu, Massachusetts i njegov tim, testirali su lijek VX-770 i placebo skupini od 161 osobe s cističnom fibrozom preko godinu dana.

Rezultati su pokazali da je većina sudionika oporavila do 60% regularne funkcije pluća. Oni koji su primili VX-770 imali su poboljšanje plućne funkcije od oko 20% u usporedbi s onima koji su primili placebo.

"Rezultati su premašili naša očekivanja", rekao je Mueller nakon objavljivanja tog otkrića.

Cistična fibroza je a genetske bolesti koji se češće pojavljuju u djece koja napadaju cijelo tijelo, progresivno uzrokuju invalidnost i možda smrt. Utječe na pluća, probavni sustav, znojne žlijezde i druga područja.

Uzrok cistična fibroza to je zbog nedostatka u protein stanica pluća, nazvana transmembranskim regulatorom provodljivosti cistične fibroze (CFTR, na engleskom). Lijek VX-770 napada i ispravlja oštećenja uzrokovana ovim proteinom.

CFTR proteini formiraju kanale na površini membrane. \ t pluća i druge stanice koje nose kloridne ione izvan i unutar stanice. Kada ne uspiju, pluća počinju ispunjavati sluz , otežavanje disanja i, najugroženijim pacijentima, infekcije.

VX-770 ispravlja kvar i "otvara kanale", kaže Stuart Elborn , na Queen's University u Engleskoj i glavni istraživač testa.

Vertex je najavio da očekuje da će za 2 ili 3 mjeseca lijek odobriti SAD i Europa.

Izvor: Zaklada za cističnu fibrozu, znanstveni novak i meksička udruga cistične fibroze A.C.